罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准流感药物Xofluza（baloxavir marboxil），用于接触过流感患者的12岁及以上人群，作为流感的预防性治疗用药（即：流感暴露后预防性治疗）。
值得一提的是，Xofluza是被批准用于暴露后预防的第一款单剂量流感药物。
此外，罗氏正在与美国FDA确定一条前进的道路，以便在其他健康儿童（1-12岁）中使用Xofluza作为急性简单流感的治疗药物，并在接触过流感的同一年龄组人群中预防流感。
目前，Xofluza尚未被批准用于该人群（1-12岁儿童）。
Xofluza是一种首创（first-in-class）、单剂量口服药物，具有一种全新的抗流感作用机制，该药是一种内切核酸酶抑制剂，旨在抑制流感病毒中的CAP帽子结构依赖性内切核酸酶，该酶对于流感病毒的复制必不可少。
Xofluza旨在对抗A型和B型流感病毒，包括达菲（oseltamivir，奥司他韦）耐药流感株和禽流感株（H7N9，H5N1）。
Xofluza由盐野义发现，由罗氏和盐野义进行全球共同开发。根据协议，罗氏享有该药除日本及中国台湾以外地区的全球权利。截止目前，Xofluza已在多个国家被批准用于治疗A型和B型流感。该药已批准的适应症包括：
（1）用于12岁及以上健康人群治疗症状不超过48小时的急性、非复杂性流感；
（2）用于流感相关并发症的高危人群，具体为：患有哮喘、慢性肺病、心脏病、病态肥胖的患者群体，或年龄≥65岁的老年人群。
Xofluza是第一个也是唯一一个被批准用于治疗流感的单剂量口服药物，也是近20年来第一个具有新作用机制的新型流感药物。
强有力的临床证据表明，Xofluza对多个人群（健康的流感人群、流感并发症高危人群、儿童）和治疗环境（症状性流感、暴露后预防）都有治疗益处。
目前，Xofluza正在一个III期临床开发项目中进行评估，包括一岁以下儿童群体（NCT03653364）、重症流感住院患者（NCT03684044）以及评估减少流感从感染者向健康人传播的可能性（NCT0396912）。
此次暴露后预防批准，基于3期BLOCKSTONE研究的结果，该研究评估了单剂量Xofluza的暴露后预防作用。
研究结果最近发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。
BLOCKSTONE评估了Xofluza与安慰剂作为与流感患者生活在一起的家庭成员（成人和儿童）的预防性治疗。
数据显示，在流感患者的家庭接触者中，与安慰剂相比，Xofluza作为一款单剂量口服药物对流感具有显著的预防作用。
在接受Xofluza治疗的受试者中，12岁及以上的家庭成员患流感的比例为1%，安慰剂组为13%。该研究中，Xofluza耐受性良好，未发现新的安全信号。
罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi Garraway医学博士表示：“有了今天的批准，Xofluza现在可以作为流感的第一个单剂量、暴露后预防性治疗药物。
我们希望减轻流感的负担可能帮助减轻在COVID-19大流行期间我们医疗系统的压力。”
Families Fighting Flu（家庭抗击流感）首席运营官Serese Marotta表示：“流感是一种严重的疾病，每年给美国各地的家庭带来负担并使数百万人患病。
当前正值全球COVID-19大流行，随着即将进入流感季节，我们欢迎Xofluza作为一种单剂量流感药物，在暴露于流感后进行预防性使用。”
BLOCKSTONE研究是一项随机、安慰剂对照、暴露后预防研究，入组的是健康受试者（成人和儿童），其家庭成员经快速流感诊断测试证实为流感感染者（即“指示病例[index patient]”）。
这些受试者随机接受单剂量Xofluza（剂量根据体重）或安慰剂作为预防流感发生的措施。
主要终点是评估第1-10天观察期间，流感病毒检测阳性、存在发烧并伴有一个或多个呼吸症状的受试者比例。
结果显示，在家庭成员患有流感的健康受试者中，单次口服Xofluza具有显著的预防流感感染的作用、将发生流感风险显著降低了86%。
具体数据为：与安慰剂组相比，Xofluza组发生流感感染的受试者比例显著降低（10天观察期内发生流感病毒感染、发烧和其他流感症状的受试者比例：1.9% vs 13.6%，p＜0.0001）。
无论A型流感亚型如何，与安慰剂相比，Xofluza的治疗获益仍具有统计学意义（H1N1亚型：1.1% vs 10.6%，p=0.0023；H3亚型：2.8% vs 17.5%，p＜0.0001）。
此外，在流感相关并发症风险较高的家庭接触者（2.2% vs 15.4%，p=0.0435）和12岁以下儿童（4.2% vs 15.5%，p=0.0339）中也观察到这种情况，这些患者更容易患上流感。
该研究还表明，即使应用较少的流感标准（流感、发烧或一种或多种呼吸症状的参与者比例），与安慰剂相比，Xofluza将家庭成员患流感的风险仍显著降低76%（3% vs 22.4%，p＜0.0001）。
研究中，Xofuza的安全性与安慰剂相当，不良事件发生率Xofuza组为22.2%，安慰剂组为20.5%。Xofuza无严重不良事件报告。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Roche announces FDA approval of Xofluza for the prevention of influenza following contact with an infected person
标签：FDA,Xofluza
